L’AQUILA. Dompé, azienda leader nella ricerca di nuove soluzioni terapeutiche per il trattamento delle patologie rare, annuncia la designazione di farmaco orfano (Orphan Drug Designation) – ovvero farmaco particolarmente efficace, e tuttavia che non viene prodotto o immesso sul mercato a causa della domanda ritenuta insufficiente a coprire i costi di produzione e fornitura – per rhNGF (Nerve Growth Factor ricombinante umano), da parte della statunitense Food and Drug Administration (Fda).

Il candidato farmaco, sviluppato dalla ricerca Dompé, è stato designato come farmaco orfano per il trattamento della cheratite neurotrofica, patologia degenerativa della cornea che colpisce meno di una persona su cinquemila ed è attualmente orfana di cura. È la seconda designazione di farmaco orfano da parte della Fda per rhNGF, dopo quella recente per il trattamento nella retinite pigmentosa, patologia rara di origine genetica che colpisce oltre 1 milione di persone nel mondo.

«Il riconoscimento», spiega una nota del colosso farmaceutico, «rappresenta un passo importante nel percorso di sviluppo clinico del farmaco, attualmente in fase di sperimentazione avanzata nel trattamento della cheratite neurotrofica nell'ambito dello studio Reparo. Lo studio, randomizzato e mascherato, interessa 39 centri in 9 Paesi europei (Italia, Gran Bretagna, Germania, Francia, Belgio, Spagna, Portogallo, Polonia, Ungheria) e coinvolge pazienti affetti da cheratite neurotrofica monolaterale con lesioni di livello 2 (difetto epiteliale persistente) o di livello 3 (ulcera corneale) che non rispondono ai trattamenti medici attualmente disponibili. L’obiettivo del trial è valutare sicurezza, tollerabilità ed efficacia di due diversi dosaggi del fattore di crescita nervoso ricombinante umano (rhNGF), in confronto a placebo. Gli oltre 170 pazienti previsti nello studio sono divisi in tre diversi gruppi. Tra gli obiettivi secondari la valutazione della guarigione delle lesioni corneali, il miglioramento dell’acuità visiva e della sensibilità della cornea.