ATRI. Da sabato prende due compresse al giorno che possono salvargli la vita. O comunque rendergliela meno penosa. E’ un ragazzino di 12 anni malato di fibrosi cistica, in cura al centro regionale di Atri. E’ il primo in Italia ad assumere un farmaco americano, il Kalydeco, non per uso compassionevole – cioè per alleviare i sintomi di una malattia in stadio avanzato – ma per terapia vera e propria.

Il centro di riferimento regionale per la fibrosi cistica della Asl di Teramo, diretto da Paolo Moretti, ha ottenuto infatti un'autorizzazione speciale all'uso di Kalydeco, un farmaco che promette di curare le cause alla base della malattia.

«Il medicinale, prodotto dalla Vertex Pharmaceuticals Incorporated, è attualmente approvato in Nord America, Europa e Australia e la casa produttrice, nel corso dell'ultima conferenza annuale americana sulla fibrosi cistica, tenutasi ad Atlanta nello scorso mese di ottobre, ha presentato i promettenti risultati di numerosi studi clinici che hanno testato il Kalydeco in monoterapia o in associazione con altri farmaci attualmente già in uso per la cura della fibrosi cistica», si legge in una nota della Asl di Teramo, «il farmaco, molto costoso e già utilizzato in Italia (in una decina di casi, ndr) solo per uso compassionevole in pazienti con condizioni cliniche compromesse, verrà erogato per la prima volta in Italia ad un piccolo paziente abruzzese di 12 anni che presenta una "mutazione gating non-G551D", grazie alla solerte autorizzazione della direzione aziendale della Asl di Teramo e dell'assessorato alla sanità della Regione Abruzzo, previa richiesta all'Aifa (Agenzia italiana del farmaco)». In sostanza, spiega Moretti, «i pazienti che hanno la fibrosi perchè hanno un'alterazione genetica, in questa malattia provocata da duemila diverse mutazioni. Questo farmaco fa funzionare la proteina che non funziona a causa dell'alterazione genetica. Noi abbiamo avviato il primo trattamento terapeutico: siamo i primi ad usarlo su questo gruppo di mutazioni e seguendo una prassi di richiesta istituzionale». La fibrosi cistica, detta anche mucoviscidosi, è una malattia genetica ereditaria che colpisce un neonato su 2550-2700, il 4% della popolazione ne è portatore sano e in Italia si registrano circa 200 nuovi casi all'anno. Ad essere colpiti sono principalmente l'apparato respiratorio, le vie aeree, il pancreas, il fegato e l'apparato riproduttivo. Le cure attualmente in uso sono molto complesse e consistono principalmente in fisioterapia e riabilitazione respiratoria, nutrizione specifica, terapie a base di antibiotici, cortisone e antinfiammatori. Da diversi anni inoltre i pazienti più gravi possono usufruire del trapianto di organi, in genere polmoni e fegato.

Il nuovo farmaco, invece, tratterà la causa alla base della fibrosi cistica e produrrà benefici significativi sulle persone che presentano mutazioni di "gating" della proteina Cftr, come quella che affligge il 12enne residente in un piccolo centro del Teramano. «Sono molto compiaciuto che il nostro centro sia stato autorizzato ad usare questo farmaco straordinario e ringrazio il dottor Maurizio Turchetti della farmacia ospedaliera di Teramo, la direzione della Asl e la Regione che si sono fatte parte attiva del complesso procedimento di autorizzazione. In questo caso siamo diventati regione pilota per altre che stanno seguendo il nostro esempio. I genitori del nostro piccolo paziente sono molto contenti di questa scelta terapeutica, sulla quale riponiamo tutti grandi speranze». Ora il ragazzo sarà visitato fra un mese, per valutare tutti i parametri clinici.

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