PESCARA. Sono Annamaria Teti, docente di Istologia all'Università dell'Aquila e Feliciano Protasi, docente di Fisiologia all'Università di Chieti-Pescara i vincitori per l’Abruzzo del bando di concorso 2019 promosso dalla Fondazione Telethon per la ricerca sulle malattie genetiche rare. La fondazione finanzierà i due progetti di ricerca per un totale di circa 550 mila euro. I finanziamenti serviranno per studiare e indagare i meccanismi biologici e per trovare cure e terapie per due malattie genetiche rare che colpiscono rispettivamente le ossa e i muscoli. I gruppi di ricerca che hanno ottenuto fondi, dopo un'attenta selezione della Commissione medico-scientifica composta da trenta scienziati di statura internazionale provenienti da diversi Paesi del mondo per garantire l'oggettività della scelta. Il progetto di Annamaria Teti riguarda una rara malattia che colpisce le ossa, l'osteopetrosi autosomica dominante di tipo 2, per la quale ad oggi non esiste alcuna cura. La malattia è dovuta alla mancata attività di un gruppo particolare di cellule, gli osteoclasti, che negli individui sani rimuovono il tessuto osseo invecchiato o danneggiato. La mancanza di osteoclasti si traduce in fragilità ossea, anemia e suscettibilità alle infezioni (perché il midollo osseo non si sviluppa normalmente), disturbi neurologici (cecità, sordità, paresi) dovuti alla compressione dei nervi da parte del tessuto osseo, problemi dentari. In questo progetto, Teti si propone di mettere a punto nel modello animale un approccio terapeutico molto innovativo basato sul silenziamento genico, ovvero una sorta di «scotch molecolare» a base di RNA che neutralizza la proteina tossica responsabile della malattia. Obiettivo del progetto di Protasi è invece chiarire i meccanismi alla base di una rara malattia dei muscoli, la miopatia tubulare aggregata, caratterizzata da dolori muscolari, crampi, debolezza. Grazie a una migliore comprensione dei meccanismi molecolari, sarà possibile disegnare terapie mirate in futuro.
Nell’ambito del bando di concorso 2019 sono stati presentati 326 progetti, tutti sottoposti al vaglio della Commissione medico-scientifica della Fondazione, che per la selezione si è avvalsa del metodo del peer review, ovvero “revisione tra pari”, lo stesso impiegato dalle riviste scientifiche internazionali per la pubblicazione dei risultati delle ricerche. Complessivamente sono 50 i gruppi di ricerca che hanno meritato un finanziamento, per un totale di oltre 11 milioni di euro.